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作者A.J. Day，药学博士，PCCA临床服务副总裁
当我决定成为一名药剂师时，是因为我想帮助别人。药物合成满足了这一愿望，因为它在医学、化学的实际应用和为我们的社区服务之间起到了完美的平衡作用。在这幅图中，我从未想象过与政策制定者、药房董事会和FDA直接互动。然而，我很快就意识到，我成为一名配制药剂师的能力取决于那些没有配制专业知识的人做出的决定，所以我要么需要找个人听我抱怨，要么我需要参与进来。由于我身边没有能同情我的朋友，而我的妻子也一直在听我抱怨其他事情，我唯一的选择就是参与进来。我做到这一点的方法之一是参加FDA药物复合咨询委员会(PCAC)会议。
当国会在2013年通过《药品质量与安全法》(DQSA)时，FDA开始实施该法律。它定义了一种物质在人复合制剂中用作活性药物成分(API)的资格因素。如果一种物质没有适用的USP-NF专论，也不是FDA批准的药品中的原料药，仍然有一个途径使其有资格用于复方:FDA必须召开PCAC会议，该委员会的职责之一是向FDA提出建议，说明化学物质是否可以用作人体复方的原料药。FDA制定的最终清单有时被称为“正面清单”。感兴趣的各方可以向FDA提交提名，如果提名为行政部门审查提供了足够的信息，那么它们将在PCAC会议上进行讨论和投票。重要的是，委员会的投票只是一个咨询建议，FDA没有义务听取这个建议。
自从DQSA通过以来，PCAC已经召开了10次会议，我参加了所有的会议(我也几乎参加了所有的会议)。会议的形式如下:
然后对议程上的下一个项目重复这个过程。
PCAC投票反对FDA的建议是相当罕见的——在审查的57种物质中，只有5种发生过这种情况。最近一次是在2021年6月9日，涉及甲基钴胺素的使用。多个组织提名甲基钴胺素用于各种用途。PCCA的提名集中在其对自闭症谱系障碍(ASD)患者的使用上。当FDA宣布这次会议并联系所有提名者时，其他团体都拒绝为他们的提名辩护。我认为至关重要的是，合成人被视为有信誉和专业，捍卫我们的提名对我们行业的声誉很重要。
话虽如此，他们退出会议意味着我有更多的时间向PCAC和FDA做报告，我可以把谈话集中在ASD患者身上。我得到了Richard Frye博士的帮助，他是一位专门研究神经发育和ASD的医生和研究员。他有一个私人诊所，是亚利桑那州凤凰城儿童医院的主治医生。James Neubrander博士在新泽西有一家私人诊所，他认为自己在2003年将甲基钴胺素注射引入了ASD的治疗工具箱，他也分享了他的知识。自2017年以来，我一直与这两位医生和其他人合作，向FDA提供数据。在PCAC会议上，Neubrander博士被选为公开听证会的发言人。因此，我决定给弗莱博士一些演讲时间，这样PCAC也能听到他的专家证词。
关于我们提名的特定配方的潜在风险、剂量、临床评估和稳定性进行了大量讨论。PCCA的研发和配方开发团队进行了强有力的测试，以验证配方及其稳定性，PCCA科学团队将所有这些都发表在同行评审的期刊上，这是很大的功劳。FDA引用了发表的稳定性数据，正是由于这篇同行评议的文章，FDA相信化合物可以在USP第797章的参数范围内制备配方。PCAC以9票对5票通过赞成将甲基钴胺素添加到积极清单(FDA已向PCAC建议将其不包括在积极清单中)。这个故事远未结束，还有很多工作要做。
我们感谢在6月9日甲基钴胺素讨论前提供协助的所有PCCA成员，以及Frye博士和Neubrander博士。丹·罗西尼奥尔博士没有出现在PCAC会议的议程上，但他的工作对我们的成功也至关重要。
我们在这项倡导工作中的目标是保护患者获得定制治疗的机会，这样复合药房就可以帮助他们所在社区的人们。我和我在PCCA的同事们期待着为PCCA成员药房和他们的需求服务更多年。
A.J. Day，药学博士，PCCA临床服务副总裁。他的研究领域包括儿科复合，兽医复合，疼痛管理，法规遵从性和复合技术。A.J.为世界各地数以千计的医生、兽医和药剂师提供了CE和非CE演示。他曾多次代表配制行业向FDA提供专家证词。A.J.活跃于the Alliance for Pharmacy Compounding，目前任职于他们的董事会;全国社区药剂师协会，目前在其配制委员会任职;兽医医院药剂师协会;还有其他几家制药集团。
本文的一个版本最初发表在PCCA的会员杂志《Apothagram》上。