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由PCCA
5月初，FDA发布了关于oxitriptan的公告，也被称为5-羟基itryptophan或5-HTP。fda表示，它“不打算反对口服oxitriptan对BH4缺乏患者的复方，只要该药物的复方符合FD&C法案第503A条的所有其他条件。”1这是一个惊喜，因为根据今年3月21日生效的最终规则，奥西曲坦是FDA决定不列入503A原料药清单(“积极清单”)的有效成分之一。2
这对BH4缺乏症患者以及帮助他们的从业者和配药人员来说是一个重要的声明。四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症是一组先天性代谢障碍，也称为原发性四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症、非典型苯丙酮尿症(PKU)或BH4缺乏性高苯丙氨酸血症。1
在5月份关于奥西曲普坦的公告中，FDA表示，有几家复合药房和医生就与该机构进行复合联系。其中之一是宾夕法尼亚州布鲁克海文的顶峰健康药房，特别是它的老板文斯·坎赞尼斯注册博士(见上图)。文斯起草并向FDA提交了一份详细的公民请愿书，要求将奥西曲普坦添加到积极清单中，并允许该机构在此期间为该患者群体配制。文斯为几个BH4缺乏症患者配制了药物，并与他们以及他们的处方医生密切合作。除了对有关使用奥西曲普坦的文献进行回顾外，他还在请愿书中包括了他的病人的简要病历。
虽然FDA没有将其添加到积极清单中，但FDA宣布不反对为患有这种疾病的患者配制奥西曲坦，这是该机构采取以患者为中心的监管方法的一个例子。当然，这也是一个杰出的例子，一个配制药剂师走出他的方式，以确保他的病人有机会获得他们需要的药物。
我们对FDA的决定表示赞赏，我们感谢Vince Canzanese以及其他配药师和医生，他们联系了FDA，以确保BH4缺乏的患者可以继续接受他们所需的配药。
本文的一个版本最初发表在PCCA的会员杂志《the》上Apothagram．
参考文献1.美国食品和药物管理局。(2019)。与利益相关者就四氢生物蝶呤缺乏症患者获得复方口服奥西曲坦进行沟通．从检索https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/communications-stakeholders-concerning-access-compounded-oral-oxitriptan-patients2.美国食品和药物管理局。(2019)。根据联邦食品、药品和化妆品法案第503A节可用于合成药品的原料药清单．从检索https://www.federalregister.gov/documents/2019/02/19/2019-02367/list-of-bulk-drug-substances-that-can-be-used-to-compound-drug-products-in-accordance-with-section